Kim jesteśmy

Dla osiągnięcia sukcesu w dziedzinie chorób rzadkich nieodzowna jest maksymalizacja zasobów i koordynacja działań badawczych w ramach konsorcjum takiego, jak nasze. o ile nam wiadomo, ani w Europie, ani na świecie naukowcy nie współpracowali dotąd na taką skalę mając na celu realizację projektu badawczego dotyczącego UM.

Kim jesteśmy

Instytut Curie, który jest koordynatorem projektu, wnosi wiedzę kliniczną i przedkliniczną (największy ośrodek referencyjny UM we Francji, pierwszy rekruter w międzynarodowych badaniach klinicznych dotyczących chorych na UM) oraz będzie udostępniał i uzupełniał swój biobank. Biobank ten jest już dostępny, podobnie jak wiele ustalonych linii komórkowych i modele PDX. Poza tym, Instytut Curie dysponuje szeroką wiedzą na temat sekwencjonowania nowej generacji i analiz bioinformatycznych.

Cancer Research UK – Instytut w Manchesterze (brytyjska organizacja badań nad nowotworami) jest ośrodkiem o światowej renomie. W projekcie UM CURE 2020 użyje swojej wiedzy do skonstruowania mysich modeli modyfikowanych genetycznie (GEM), przeznaczonych do badań biochemicznych i do wykrywania biomarkerów w krwi. Jako uzupełnienie mysich modeli transgenicznych, zastosowany zostanie inny transgeniczny organizm modelowy – danio pręgowany. Zajmie się tym Uniwersytet w Trydencie skupiający wybitnych specjalistów w tej dziedzinie. Uniwersytet w Lejdzie również znajduje się w czołówce badań nad biologią i immunologią nowotworów z użyciem dania pręgowanego, przoduje też w zastosowaniu wielu metod komórkowych, mikroskopowych i molekularnych. Naukowcy z Uniwersytetu w Lejdzie opracują model ksenotransplantacji dla UM, system zautomatyzowanych wstrzyknięć i metodę ilościowego obrazowania (bio-imaging) dla oceny agresywności komórek nowotworowych wobec dania pręgowanego oraz w celu wskazania potencjalnych celów dla leków i nowych sposobów leczenia.

Uniwersytet w Liverpoolu jest jednym z trzech centrów referencyjnych do spraw UM w Wielkiej Brytanii, dobrze znanym z badań prognostycznych, banków materiałów biologicznych (np. Biobank Nowotworowych Tkanek Oka w Liverpoolu) i badań klinicznych. Centrum Medyczne Uniwersytetu w Lejdzie, jako holenderskie narodowe centrum referencyjne, również dysponuje szeroką wiedzą kliniczną na temat badań genetycznych, problemów immunologicznych oraz badań przedklinicznych in vitro i in vivo. Uniwersytet Jagielloński w Krakowie, jako polskie centrum referencyjne, rozpocznie zbieranie materiału od chorych i wdrażanie standardowych procedur postępowania (SOP) uzgodnionych z pozostałymi ośrodkami, wniesie również swoją wiedzę o liniach komórkowych i o opracowaniu mysich modeli PDX.

Poza tym, dwie firmy z sektora małych i średnich przedsiębiorstw (SME) wniosą do projektu dodatkowe innowacyjne koncepcje. Polem działania pierwszej z tych firm – PEP-Therapy jest biotechnologia. PEP-Therapy zajmuje się opracowaniem prawnie zastrzeżonych peptydów, które mają zdolność wnikania do komórek i wchodzenia w interakcje z ich składnikami (CP&IP), które przeznaczone są do terapii celowanej nowotworów. Rola drugiej – Pamgene będzie polegała na klinicznej translacji naszych wyników. Dla projektu przydatna będzie wiedza handlowa tej firmy na powstających rynkach medycyny precyzyjnej oraz udostępnienie platformy innowacyjnej i technologii chronionej patentami dla celów wspólnej diagnostyki.

Dzięki dobrej organizacji projektu, którą zapewnia kolejna firma z sektora SME – Seeding Science, jeden z głównych celów UM CURE 2020 jest czysto naukowy i polega na dokonaniu istotnego postępu w rozumieniu UM, a szczególnie postaci rozsianej tej choroby. Osiągnięcia te będą szeroko rozpowszechniane w środowisku naukowym, a następnie wdrażane przez zainicjowanie badań klinicznych poświęconych wyłącznie UM. Badania te poprowadzi inny partner – Fundacja Champalimaud, która posiada wyjątkowe kompetencje naukowe i umiejętności komunikowania się z pacjentami.

Nasze cele mają charakter przede wszystkim społeczny: chcemy wpływać na chorych z UM i ich rodziny przez lepszą informację, ściślejsze sieci kontaktów, możliwości wzajemnej pomocy i angażowanie pacjentów w podejmowanie decyzji, dostęp do centrów eksperckich i badań klinicznych oraz przyspieszenie rozwoju nowych strategii leczniczych dla UM z przerzutami. Realizacja tych celów będzie możliwa dzięki dostarczeniu przemysłowi farmaceutycznemu dowodów wystarczających do przeprowadzenia badań klinicznych z użyciem nowatorskich metod leczenia przeznaczonych dla chorych cierpiących na rozsianą postać UM.

Europejska Sieć Chorych na Czerniaka początkowo skupiała się na czerniaku skóry, ale później dotarła do chorych na UM i znacząco przyczyniła się do wspierania podobnej sieci dla chorych z UM w całej Europie.